給那些“不常用”的藥更多關注

　　【光明時評】

　　作者：黃鳴柳（蘇州大學附屬兒童醫院泌尿外科醫生）

　　近日，國家醫保局發佈公告，就《2022年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》（以下簡稱《工作方案》）及相關文件向社會公開徵求意見。今年醫保藥品目錄在繼續支援新冠肺炎治療藥物、創新藥物的基礎上，充分體現了對罕見病治療藥物、兒童用藥的關注，將“2022年6月30日前經批准上市的罕見病治療藥品”“2022年6月30日前經批准上市並納入鼓勵研發申報的兒童藥品清單的藥品”明確列入申報條件，相關人群用藥保障水準有望進一步提升。

　　醫療保險基金最主要的支出就是各種疾病的治療費用。發病率高、病例數量巨大的常見病用藥是醫保首先要覆蓋的範圍，在這一基本要求被滿足的情況下，醫療保險勢必要進一步覆蓋罕見病、重病大病以及婦女兒童用藥。這不僅是醫保的職能所在，也是民眾健康訴求不可缺少的一部分。

　　與之相關的是，近年來，國家醫保局在全國多個城市推行按疾病診斷相關分組（DRGs）付費國家試點，探索建立DRGs付費體系，並大力推廣DRGs在更多的城市落地施行。推行DRGs能夠使國家醫保局在精確分配醫保支出、減少不合理不科學醫保基金使用的同時，繼續將重點放在腫瘤、慢性病、罕見病以及婦女兒童用藥等領域。

　　罕見病的特點是發病率低，病例數量少。生物醫藥公司研製藥物的高額成本往往要被較少的患者承擔，再加上偏僻領域競爭少，更容易形成壟斷，因此罕見病的治療藥物往往是“天價”。2021年12月，醫保藥品目錄談判中就出現了治療罕見病脊髓型肌萎縮的特效藥諾西那生鈉注射液。該藥品在納入醫保目錄前價格為70萬元/針，談判後大幅降價，已經達到了較多患者可承受的範圍。

　　類似這樣專門治療罕見病的“天價藥”還有很多，這些患者群體和他們罹患的疾病也許不為我們所熟知，但是他們的健康同樣應當得到保障。國家醫保局發佈《工作方案》，繼續關注罕見病治療藥物，向社會公開徵求意見，相信能聽到更多罕見病患者群體的呼聲。

　　兒童用藥的情況與罕見病治療藥物有所不同。小兒與成人在生長髮育、生理活動、藥物代謝以及重要臟器功能等方面的巨大差別導致了兩者之間用藥的差別。例如成人常用的喹諾酮類抗生素，在兒科中是原則上禁止應用的。類似的例子還存在於鎮靜藥、抗癲癇藥等多個領域。國家醫保局發佈《工作方案》，也是力求使醫保目錄收錄在內的藥物名單更符合兒童用藥的特點，更好地保障兒童患者們的健康。

　　然而，在治療過程中，還存在著一些用藥需求與現有政策發生衝突的情況。例如在先天性畸形疾病脊髓栓係引起的神經源性膀胱患兒的治療中，需要用到一類緩解下尿路症狀的藥物，而這些藥物的說明書上大都推薦大於18歲的患者使用。在我國的很多醫學指南及專家共識中，也不推薦兒童使用這類藥物。這就使臨床醫生和患兒家屬陷入了兩難，一方面是臨床醫生冒著無指徵用藥的風險給兒童患者開藥；另一方面是患兒家屬為了提高小朋友生活品質不得不轉而購買國外進口的藥物。類似情況都說明，對罕見病、重病大病以及婦女兒童用藥等領域，應予以更多更持續更廣泛的關注。

　　我們不能因為有些藥不常用就忽略它們。有些時候，不常用的藥同樣是救命藥。在《工作方案》向社會公開徵求意見的過程中，有關部門要聽取社會各方的聲音，更有必要深入臨床一線，了解患者實際需求和困難，這樣才能更好地解決醫療保障中的具體問題。